華睿投資 丨 《睿動(dòng)態(tài)》系列
睿智創(chuàng)造價(jià)值 服務(wù)助推成長(zhǎng)
文章來源 | 新三板資本夢(mèng)
導(dǎo)語
華睿投資企業(yè)和元生物是一家成立于2013年的高新技術(shù)企業(yè)，是國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的集基礎(chǔ)研究、基因治療藥物研發(fā)和臨床級(jí)AAV產(chǎn)業(yè)化制備三大發(fā)展方向于一體的綜合型公司，于2016年11月實(shí)現(xiàn)“新三板”掛牌（證券簡(jiǎn)稱及代碼：和元上海，839702），同時(shí)還獲得上海市專精特新企業(yè)、上海市中小企業(yè)科技創(chuàng)新和質(zhì)量服務(wù)機(jī)構(gòu)、浦東新區(qū)先進(jìn)集體等榮譽(yù)稱號(hào)。
經(jīng)過四年發(fā)展，和元生物已從一個(gè)最初僅幾十平米的實(shí)驗(yàn)室發(fā)展成為擁有分子克隆、病毒包裝、細(xì)胞功能、動(dòng)物實(shí)驗(yàn)、質(zhì)量控制等集商務(wù)、科研、生產(chǎn)為一體的1380平米的研發(fā)中心和4200平米基因載體中試生產(chǎn)綜合大樓。公司始終秉承“整合你我資源，服務(wù)生命科學(xué)”的宗旨，致力于發(fā)展成為輻射全球的病毒載體研發(fā)生產(chǎn)、CRO中心及基因藥物CMO基地，同時(shí)開發(fā)基因載體藥物，讓基因治療造福人類！
華睿投資高度重視基因檢測(cè)和治療產(chǎn)業(yè)，于2015年戰(zhàn)略投資和元生物。
和元生物技術(shù)(上海)股份有限公司（和元上海，證券代碼：839702）以基因治療病毒載體研發(fā)、生產(chǎn)與應(yīng)用轉(zhuǎn)化為核心業(yè)務(wù)，主要是提供病毒載體工具設(shè)計(jì)和制備服務(wù)，疾病模型設(shè)計(jì)、構(gòu)建和藥物篩選服務(wù)；以提供基礎(chǔ)科研服務(wù)和基因治療研究CRO服務(wù)的整體解決方案為基礎(chǔ)業(yè)務(wù)，積極向基因治療和靶向藥物研發(fā)與基因治療藥物CMO領(lǐng)域拓展，打造產(chǎn)業(yè)鏈多點(diǎn)布局的基因治療服務(wù)公司。
公司將加強(qiáng)病毒載體技術(shù)與應(yīng)用研發(fā)，打造基因治療藥物CRO/CMO平臺(tái)，拓展下游應(yīng)用領(lǐng)域的基因治療和靶向藥物研發(fā)，實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)鏈多點(diǎn)布局。
公司以病毒載體的研發(fā)、生產(chǎn)與應(yīng)用轉(zhuǎn)化為核心業(yè)務(wù)，掌握數(shù)十項(xiàng)病毒載體設(shè)計(jì)、生產(chǎn)和質(zhì)控核心工藝技術(shù)，擁有6大技術(shù)平臺(tái)、10000多個(gè)人類表達(dá)基因、500多種腫瘤及正常細(xì)胞系和15000多種人類基因cDNA文庫(kù)，已累積2500多家客戶，是國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的病毒載體設(shè)計(jì)構(gòu)建和制備服務(wù)公司。未來公司繼續(xù)以病毒載體業(yè)務(wù)為核心，開拓新的基因組編輯（CRISPR/Cas9）技術(shù)，布局腫瘤、神經(jīng)、代謝、眼科、心臟、肝臟、肺等研究，結(jié)合新的基因編輯（CRISPR/Cas9）技術(shù)等，以絕對(duì)的優(yōu)勢(shì)占領(lǐng)未來高速增長(zhǎng)的市場(chǎng)。目前技術(shù)支持業(yè)務(wù)具體包括以下三部分：
（1）定制病毒載體構(gòu)建與包裝業(yè)務(wù)
根據(jù)客戶需求在慢病毒、腺病毒、腺相關(guān)病毒載體中包裝目的基因或目的基因的干擾序列，進(jìn)行基因過表達(dá)、RNA干擾等基因操作，在培養(yǎng)的細(xì)胞或動(dòng)物體內(nèi)應(yīng)用。
（2）預(yù)制病毒載體構(gòu)建與包裝業(yè)務(wù)
根據(jù)客戶提供的載體編號(hào)，公司通過統(tǒng)一的技術(shù)平臺(tái)進(jìn)行細(xì)胞培養(yǎng)和高純度抽提成功構(gòu)建的病毒載體，最后進(jìn)行病毒的包裝，最后提供給客戶相應(yīng)的病毒載體，該來載體是公司已經(jīng)能夠商業(yè)化生產(chǎn)的病毒載體質(zhì)粒。
（3）動(dòng)物實(shí)驗(yàn)
公司開展疾病動(dòng)物模型服務(wù)項(xiàng)目，運(yùn)用于小試工藝中，并于2017年新增動(dòng)物自發(fā)性腫瘤模型及神經(jīng)藥理學(xué)模型的建立。
公司病毒載體業(yè)務(wù)面向基因治療藥物研發(fā)、CAR-T開發(fā)及其他細(xì)胞治療等多個(gè)領(lǐng)域。一方面在基因治療藥物研發(fā)領(lǐng)域，隨著基因治療發(fā)展的提速，病毒載體的需求不斷增加，據(jù)Clinical Trial數(shù)據(jù)，目前基因藥物以病毒載體為主，約占所有載體的70%，非病毒載體的研究尚處于幼兒期。另一方面在CAR-T開發(fā)領(lǐng)域，2017年10月和8月FDA分別批準(zhǔn)Kite Pharma的CAR-T療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）上市、諾華突破性CAR-T療法 Kymriah（tisagenlecleucel，CTL-019）上市，未來CAR-T領(lǐng)域病毒載體的需求空間也將進(jìn)一步提升，公司核心業(yè)務(wù)病毒載體的構(gòu)建包裝未來市場(chǎng)前景十分廣闊。
此外，未來CRISPR應(yīng)用領(lǐng)域廣闊，公司加強(qiáng)對(duì)基因組編輯（CRISPR/Cas9）技術(shù)的研發(fā)?；蚓庉嫾夹g(shù)自第一代鋅指核酸酶ZFNs，到第二代轉(zhuǎn)錄激活子樣效應(yīng)因子核酸酶TALEN，現(xiàn)在已經(jīng)發(fā)展到第三代CRISPR-Cas9（成簇規(guī)律間隔短回文重復(fù)序列系統(tǒng)技術(shù)（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats /CRISPR associated proteins）），近年來CRISPR/Cas9相關(guān)的研究急劇增長(zhǎng)，CRISPR相關(guān)研究文獻(xiàn)不斷增加，公司以病毒載體業(yè)務(wù)為核心，并拓展的基因組編輯（CRISPR/Cas9）技術(shù)，將為公司帶來巨大的成長(zhǎng)空間。
向基因治療藥物CRO/CMO和基因藥物研發(fā)拓展
公司以病毒載體業(yè)務(wù)為核心，發(fā)展基因治療藥物CMO，并向下游拓展基因治療藥物研發(fā)，打通產(chǎn)業(yè)鏈上的多個(gè)節(jié)點(diǎn)。
在核心業(yè)務(wù)和基礎(chǔ)業(yè)務(wù)的基礎(chǔ)上，公司積極向基因治療藥物CMO、基因治療和靶向藥物研發(fā)領(lǐng)域拓展，一方面打造基因治療藥物CRO/CMO平臺(tái)，另一方面加強(qiáng)基因治療和靶向藥物研發(fā)。
公司專注于基因治療行業(yè)，致力發(fā)展成為國(guó)內(nèi)領(lǐng)先輻射全球的重組病毒CRO服務(wù)中心和基因藥物生產(chǎn)CMO基地，同時(shí)開發(fā)基因治療藥物，和GE醫(yī)療開展基因治療全方位戰(zhàn)略合作，建設(shè)國(guó)內(nèi)首個(gè)基于一次性技術(shù)的GMP級(jí)重組病毒生產(chǎn)車間。基因治療藥物CRO/CMO平臺(tái)發(fā)展空間巨大。
公司通過與院校合作的基因治療藥物研發(fā) ，極大地提高了研發(fā)的效率，降低研發(fā)成本。公司與中科院上海生命科學(xué)院、復(fù)旦大學(xué)、第二軍醫(yī)大學(xué)、北京大學(xué)醫(yī)學(xué)院等國(guó)內(nèi)重要生物醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu)保持穩(wěn)固的合作關(guān)系，與中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院、武警總醫(yī)院等單位達(dá)成合作協(xié)議共同進(jìn)行病毒載體應(yīng)用于疾病模型構(gòu)建和靶向治療腫瘤藥物的開發(fā)。在腫瘤細(xì)胞資源供給及腫瘤基因功能研究時(shí)，主要進(jìn)行穩(wěn)定過表達(dá)細(xì)胞株的構(gòu)建，穩(wěn)定干擾細(xì)胞株構(gòu)建，細(xì)胞功能學(xué)檢測(cè)（細(xì)胞增殖/遷移/周期/凋亡），熒光素酶檢測(cè)（包括靶基因驗(yàn)證及啟動(dòng)子活性檢測(cè)）等。
2016年公司正在開展3個(gè)AAV 介導(dǎo)的靶向腫瘤治療藥物、2 個(gè)抗體及抗體偶聯(lián)抗腫瘤藥物以及3個(gè)CAR-T制備用病毒技術(shù)的前期開發(fā)。目前公司重點(diǎn)推進(jìn) Obio001、Obio002 及 Obio003 三款基因治療及靶向治療新藥研究項(xiàng)目，此外，公司還將啟動(dòng)針對(duì)免疫細(xì)胞治療藥物生產(chǎn)中的中間產(chǎn)品腫瘤抗原受體（CAR，cancer antigen recptor）病毒載體的研究開發(fā)。
Obio001、Obio002及Obio003基因治療及靶向治療新藥研究項(xiàng)目中，Obio001項(xiàng)目下在研的藥物有AAV-TRAIL腫瘤基因治療藥物，基因治療藥物適用癥包括頭頸癌、肺癌、肝癌、卵巢癌、白血病、胰腺癌、腫瘤個(gè)體化醫(yī)療等。AAV-TRAIL的部分應(yīng)用案例：抑制人淋巴瘤肝轉(zhuǎn)移癌的生長(zhǎng)延長(zhǎng)荷瘤小鼠壽命、AAV-TRAIL治療肺癌(原位移植瘤)、AAV-TRAIL口服治療肝癌。Obio002項(xiàng)目下在研的藥物有Zaptuzumab抗體基因治療藥物，Zaptuzumab的部分應(yīng)用案例：Zaptuzumab用于治療肝癌、Zaptuzumab與卡鉑聯(lián)用治療卵巢癌。Obio003項(xiàng)目下在研的藥物為ADC偶聯(lián)藥物，是首個(gè)抗體偶聯(lián)藥物(ADC)研發(fā)項(xiàng)目，特點(diǎn)有：一是全新抗體，擁有多個(gè)國(guó)際、國(guó)內(nèi)專利；二是合成多個(gè)候選ADC，能殺死DR5陽性的多種腫瘤細(xì)胞；三是藥學(xué)、體內(nèi)外活性、毒性等成藥性研究已經(jīng)完成，成藥性優(yōu)良，適應(yīng)癥有白血病、肝癌、肺癌等。
華睿投資企業(yè)和元生物已深度布局病毒載體業(yè)務(wù)、基因CRO/CMO業(yè)務(wù)與基因治療業(yè)務(wù)，立志成為國(guó)內(nèi)布局較全的生物科技企業(yè)。